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重点摘要

??氨吡啶缓释片是中国首个获批的能够改善MS成人患者步行能力的治疗方法

??氨吡啶缓释片作为临床急需境外新药经国家药品监督管理局优先审评审批程序获批

??氨吡啶缓释片是渤健在中国获批的第二个多发性硬化治疗药物，富马酸二甲酯肠溶胶囊已于年4月获批用于治疗复发型多发性硬化

年5月14日，渤健公司再次传来好消息：氨吡啶缓释片正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于改善多发性硬化（MS）合并步行障碍[扩展残疾状态量表（EDSS）评分4～7分]成年患者的步行能力。值得一提的是，氨吡啶缓释片是中国首个获批能够改善MS成人患者步行能力的药物，其获批时间与富马酸二甲酯肠溶胶囊获批用于治疗复发型MS仅仅相隔一个月。

改善MS患者步行能力的先行者

MS患者可出现广泛多样的神经功能缺损，包括步行能力障碍、疲乏、痉挛状态、共济失调、疼痛、震颤和无力。由于步行需要对运动、感觉、视觉、小脑和前庭功能系统进行有效协调，因此步行能力障碍是MS的一个关键不良特征。高达85%的MS患者将步行障碍视为他们的初始症状[1]，MS患者和神经科医生均认为步行障碍对正常日常功能和总体生活质量产生不良的影响最大。

有研究报告了不同的MS相关障碍给MS患者带来破坏性后果的百分比[2]，结果显示，行走障碍是最具破坏性的功能障碍（图1）。

图1：MS相关障碍带来的破坏性后果

首都医科医院院长王拥军教授表示行走障碍对MS患者危害巨大，「MS是目前全球年轻成人群体非创伤性神经系统性残疾的主要原因，几乎所有的MS患者最终会经历不同程度的行走障碍。这一临床结局会极大影响患者的独立性，不但限制他们的工作能力，还会造成患者沉重的精神负担，并对他们个人及家庭产生严重的负面影响。」

同时王拥军教授也指出氨吡啶缓释片获批的意义：「氨吡啶缓释片是目前唯一被美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）批准针对于改善MS患者步行能力的药物。它与疾病修正治疗（DMT）药物联合使用，提供了短期改善步行能力，长期减少疾病致残的综合治疗方案。」

氨吡啶缓释片是一种K+通道阻滞剂，阻断K+通道可减少离子电流通过这些通道外流，改善脱髓鞘轴突中动作电位的传播，克服脱髓鞘神经元的传导障碍[3]，氨吡啶缓释片在我国获批，填补了我国MS患者短期改善行走能力的治疗空白。

多项临床试验疗效良好，

为在我国获批奠定基石

由于氨吡啶缓释片有着紧急的临床需求以及坚实的循证医学证据支撑，得以在短短四个月内即获得NMPA批准。NMPA的药品审评参考了三项全球Ⅲ期、随机、双盲、安慰剂对照的验证性研究，结果显示，氨吡啶缓释片治疗的患者步行速度显著高于安慰剂组，且氨吡啶缓释片治疗应答时间短，治疗启动后数周即显示出疗效。

这三项研究分别为MS-F[4]（安慰剂组N=72，氨吡啶缓释片组N=）、MS-F[5]（安慰剂组N=，氨吡啶缓释片组N=）和MS[6]（ENHANCE）（安慰剂组N=，氨吡啶缓释片组N=）。

MS-F/4[4-5]主要疗效结局为定时步行改善者百分比和行走速度随时间增加的百分比。结果显示，氨吡啶缓释片组定时步行改善者百分比[使用定时25英尺步行（T25FW）评估]显著高于安慰剂组（MS-F:34.8%vs.8.3%,p0.；MS-F：42.9%vs.9.3%,p0.；图2）。并且，氨吡啶缓释片在复发缓解型（RRMS）、原发进展型(PPMS)、继发进展型（SPMS）不同病程的患者中，定时步行应答率均一致；同样，无论其是否与不同类型的DMT药物合并使用，定时步行应答率也均一致。

图2：氨吡啶缓释片组与安慰剂组定时步行改善者百分比

在行走速度随时间增加的百分比方面，氨吡啶缓释片定时步行应答者的步行速度增加百分比显著高于安慰剂组（MS-F:25.2%vs.4.7%;MS-F:24.7%vs.7.7%;图3)。

图3：行走速度随时间增加的百分比

ENHANCE[6]研究主要